Ruxolitinib è una piccola molecola inibitore della Janus chinasi utilizzata nel trattamento della mielofibrosi a rischio intermedio o alto e delle forme resistenti di policitemia vera e della malattia del trapianto contro l'ospite. Ruxolitinib è associato ad aumenti transitori e solitamente lievi delle aminotransferasi sieriche durante la terapia e a rari casi di danno epatico acuto idiosincratico clinicamente evidente e autolimitante, nonché a casi di riattivazione dell’epatite B in soggetti predisposti.

Ruxolitinib è un inibitore della chinasi associata a Janus (JAK) biodisponibile per via orale con potenziali attività antineoplastiche e immunomodulanti. Ruxolitinib si lega specificamente alle proteine ​​e le inibiscetirosinachinasi JAK 1 e 2, che possono portare ad una riduzione dell'infiammazione e ad un'inibizione della proliferazione cellulare. La via JAK-STAT (trasduttore del segnale e attivatore della trascrizione) svolge un ruolo chiave nella segnalazione di molte citochine e fattori di crescita ed è coinvolta nella proliferazione cellulare, crescita, emopoiesi e risposta immunitaria; Le chinasi JAK possono essere sovraregolate nelle malattie infiammatorie, nei disturbi mieloproliferativi e in varie neoplasie.

Ruxolitinib è unpirazolosostituito in posizione 1 da un gruppo 2-ciano-1-ciclopentiletile e in posizione 3 da un gruppo pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-ile. Utilizzato come sale fosfato per il trattamento di pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio o alto, inclusa mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-policitemia vera e mielofibrosi post-trombocitemia essenziale. Ha il ruolo di agente antineoplastico e di EC 2.7.10.2 (proteina-tirosinachinasi) inibitore. È un nitrile, apirrolopirimidinae un membro dei pirazoli.