Ruxolitinib è una piccola molecola inibitore della Janus chinasi che viene utilizzata nel trattamento della mielofibrosi a rischio intermedio o alto e delle forme resistenti di policitemia vera e della malattia del trapianto contro l'ospite.Ruxolitinib è associato ad aumenti transitori e generalmente lievi dell'aminotransferasi sierica durante la terapia e a rari casi di danno epatico acuto idiosincratico autolimitante e clinicamente evidente, nonché a casi di riattivazione dell'epatite B in soggetti predisposti.

Ruxolitinib è un inibitore della Janus-associated kinase (JAK) biodisponibile per via orale con potenziali attività antineoplastica e immunomodulante.Ruxolitinib si lega e inibisce specificamente le proteinetirosinachinasi JAK 1 e 2, che possono portare ad una riduzione dell'infiammazione e ad un'inibizione della proliferazione cellulare.La via JAK-STAT (segnale trasduttore e attivatore di trascrizione) svolge un ruolo chiave nella segnalazione di molte citochine e fattori di crescita ed è coinvolta nella proliferazione cellulare, nella crescita, nell'ematopoiesi e nella risposta immunitaria;Le JAK chinasi possono essere sovraregolate in malattie infiammatorie, disturbi mieloproliferativi e vari tumori maligni.

Ruxolitinib è apirazolosostituito in posizione 1 da un gruppo 2-ciano-1-ciclopentiletile e in posizione 3 da un gruppo pirrolo[2,3-d]pirimidin-4-il.Usato come sale fosfato per il trattamento di pazienti con mielofibrosi intermedia o ad alto rischio, compresa la mielofibrosi primaria, la mielofibrosi post-policitemia vera e la mielofibrosi post-trombocitemia essenziale.Ha un ruolo come agente antineoplastico e un EC 2.7.10.2 (proteina non specificatirosinainibitore della chinasi).È un nitrile, apirrolopirimidinae un membro dei pirazoli.