La mielofibrosi (MF) è indicata come mielofibrosi.È anche una malattia molto rara.E la causa della sua patogenesi non è nota.Le manifestazioni cliniche tipiche sono i globuli rossi giovanili e l'anemia granulocitica giovanile con un numero elevato di globuli rossi lacrimali.L'aspirazione del midollo osseo mostra spesso un'aspirazione secca e la milza è spesso notevolmente ingrandita con vari gradi di osteosclerosi.
La mielofibrosi primaria (PMF) è una malattia mieloproliferativa clonale (MPD) delle cellule staminali ematopoietiche.Il trattamento della mielofibrosi primaria è principalmente di supporto, comprese le trasfusioni di sangue.L'idrossiurea può essere somministrata per la trombocitosi.Pazienti a basso rischio e asintomatici possono essere osservati senza trattamento.
Sono stati condotti due studi randomizzati di fase III (STUDIO 1 e 2) in pazienti con MF (MF primaria, MF post-genicolocitosi o MF post-trombocitemia primaria).In entrambi gli studi, i pazienti arruolati presentavano splenomegalia palpabile almeno 5 cm sotto la gabbia toracica ed erano a rischio moderato (2 fattori prognostici) o alto (3 o più fattori prognostici) secondo i criteri di consenso dell'International Working Group (IWG).
La dose iniziale di ruxolitinib si basa sulla conta piastrinica.15 mg due volte al giorno per pazienti con conta piastrinica compresa tra 100 e 200 x 10^9/l e 20 mg due volte al giorno per pazienti con conta piastrinica superiore a 200 x 10^9/l.
Sono state somministrate dosi individualizzate in base alla tollerabilità e all'efficacia per i pazienti con conta piastrinica compresa tra 100 e 125 x 10^9/L, con una dose massima di 20 mg due volte al giorno;per i pazienti con conta piastrinica compresa tra 75 e 100 x 10^9/L, 10 mg due volte al giorno;e per i pazienti con conta piastrinica compresa tra 50 e inferiore o uguale a 75 x 10^9/L, 2 volte al giorno a 5 mg ogni volta.
Ruxolitinibè un inibitore della tirosin-chinasi JAK1 e JAK2 orale approvato nell'Unione Europea nell'agosto 2012 per il trattamento della mielofibrosi intermedia o ad alto rischio, inclusa la mielofibrosi primaria, la mielofibrosi post-genicolocitosi e la mielofibrosi post-trombocitemia primaria.Attualmente, ruxolitinib Jakavi è approvato in più di 50 paesi in tutto il mondo, tra cui l'Unione Europea, il Canada e diversi paesi asiatici, latini e sudamericani.