La strategia di trattamento per la mielofibrosi primaria (PMF) si basa sulla stratificazione del rischio.A causa della varietà di manifestazioni cliniche e problemi da affrontare nei pazienti con PMF, le strategie di trattamento devono tenere conto della malattia del paziente e delle esigenze cliniche.Il trattamento iniziale con ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) in pazienti con una grande milza ha mostrato una significativa riduzione della milza ed era indipendente dallo stato di mutazione del driver.La maggiore entità della riduzione della milza suggerisce una prognosi migliore.Nei pazienti a basso rischio senza malattia clinicamente significativa, possono essere osservati o inseriti in studi clinici, con valutazioni ripetute ogni 3-6 mesi.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) la terapia farmacologica può essere iniziata in pazienti a rischio basso o intermedio-1 che presentano splenomegalia e/o malattia clinica, secondo le linee guida per il trattamento del NCCN.
Per i pazienti a rischio intermedio 2 o ad alto rischio, è preferibile l'HSCT allogenico.Se il trapianto non è disponibile, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) è raccomandato come opzione di trattamento di prima linea o per entrare in studi clinici.Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) è l'unico farmaco attualmente approvato in tutto il mondo che prende di mira la via iperattiva JAK/STAT, la patogenesi della MF.Due studi pubblicati sul New England Journal e sul Journal of Leukemia & Lymphoma suggeriscono che ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) può ridurre significativamente la malattia e migliorare la qualità della vita nei pazienti con PMF.Nei pazienti con MF a rischio intermedio-2 e ad alto rischio, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) è stato in grado di ridurre la milza, migliorare la malattia, migliorare la sopravvivenza e migliorare la patologia del midollo osseo, soddisfacendo gli obiettivi primari della gestione della malattia.
La PMF ha una probabilità di incidenza annuale di 0,5-1,5/100.000 e ha la prognosi peggiore di tutte le MPN.La PMF è caratterizzata da mielofibrosi ed ematopoiesi extramidollare.Nella PMF, i fibroblasti del midollo osseo non derivano da cloni anormali.Circa un terzo dei pazienti con PMF non presenta sintomi al momento della diagnosi.I reclami includono affaticamento significativo, anemia, disagio addominale, diarrea dovuta a sazietà o splenomegalia precoce, sanguinamento, perdita di peso ed edema periferico.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) è stato approvato nell'agosto 2012 per il trattamento della mielofibrosi a rischio intermedio o alto, inclusa la mielofibrosi primaria.Il farmaco è attualmente disponibile in più di 50 paesi in tutto il mondo.