La strategia di trattamento per la mielofibrosi primaria (PMF) si basa sulla stratificazione del rischio. A causa della varietà delle manifestazioni cliniche e dei problemi da affrontare nei pazienti con PMF, le strategie di trattamento devono tenere conto della malattia e delle esigenze cliniche del paziente. Il trattamento iniziale con ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) in pazienti con milza ingrossata ha mostrato una riduzione significativa della milza ed era indipendente dallo stato della mutazione driver. La maggiore entità della riduzione della milza suggerisce una prognosi migliore. Nei pazienti a basso rischio senza malattia clinicamente significativa, possono essere osservati o inseriti in studi clinici, con valutazioni ripetute ogni 3-6 mesi.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) la terapia farmacologica può essere iniziata in pazienti a rischio basso o intermedio-1 che presentano splenomegalia e/o malattia clinica, secondo le linee guida di trattamento del NCCN.
Per i pazienti a rischio intermedio-2 o ad alto rischio, è preferibile il trapianto allogenico. Se il trapianto non è disponibile, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) è raccomandato come opzione di trattamento di prima linea o per entrare in studi clinici. Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) è l’unico farmaco attualmente approvato a livello mondiale che prende di mira il percorso JAK/STAT iperattivo, la patogenesi della MF. Due studi pubblicati sul New England Journal e sul Journal of Leukemia & Lymphoma suggeriscono che ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) può ridurre significativamente la malattia e migliorare la qualità della vita nei pazienti con PMF. Nei pazienti con MF a rischio intermedio 2 e ad alto rischio, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) è stato in grado di ridurre le dimensioni della milza, migliorare la malattia, migliorare la sopravvivenza e migliorare la patologia del midollo osseo, raggiungendo gli obiettivi primari della gestione della malattia.
La PMF ha una probabilità di incidenza annuale di 0,5-1,5/100.000 e ha la prognosi peggiore tra tutte le MPN. La PMF è caratterizzata da mielofibrosi ed emopoiesi extramidollare. Nella PMF, i fibroblasti del midollo osseo non derivano da cloni anomali. Circa un terzo dei pazienti affetti da PMF non presenta sintomi al momento della diagnosi. I disturbi comprendono affaticamento significativo, anemia, disturbi addominali, diarrea dovuta a sazietà precoce o splenomegalia, sanguinamento, perdita di peso ed edema periferico.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) è stato approvato nell'agosto 2012 per il trattamento della mielofibrosi a rischio intermedio o alto, inclusa la mielofibrosi primaria. Il farmaco è attualmente disponibile in più di 50 paesi in tutto il mondo.