Ruxolitinib, noto anche come ruxolitinib in Cina, è uno dei "nuovi farmaci" ampiamente elencati nelle linee guida cliniche per il trattamento delle malattie ematologiche negli ultimi anni e ha mostrato un'efficacia promettente nelle malattie mieloproliferative.
Il farmaco mirato Jakavi ruxolitinib può inibire efficacemente l'attivazione dell'intero canale JAK-STAT e ridurre il segnale potenziato in modo anomalo del canale, ottenendo così efficacia.Può anche essere utilizzato per il trattamento di una varietà di malattie e per le anomalie del sito JAK1.
Ruxolitinibè un inibitore della chinasi indicato per il trattamento di pazienti con mielofibrosi intermedia o ad alto rischio, inclusa mielofibrosi primaria, mielofibrosi post-genicolocitosi e mielofibrosi post-trombocitemia primaria.
Uno studio clinico simile (n=219) ha randomizzato pazienti con MF primaria a rischio intermedio-2 o ad alto rischio, pazienti con MF dopo vera eritroblastosi o pazienti con MF dopo trombocitosi primaria a due gruppi, uno dei quali ha ricevuto ruxolitinib orale da 15 a 20 mg bid (n=146) e l'altro che riceve un farmaco di controllo positivo (n=73).Gli endpoint primari e secondari chiave dello studio erano la percentuale di pazienti con riduzione ≥35% del volume della milza (valutata mediante risonanza magnetica o tomografia computerizzata) rispettivamente alle settimane 48 e 24.I risultati hanno mostrato che la percentuale di pazienti con una riduzione del volume della milza superiore al 35% rispetto al basale alla settimana 24 era del 31,9% nel gruppo di trattamento rispetto allo 0% nel gruppo di controllo (P<0,0001);e la percentuale di pazienti con una riduzione del volume della milza superiore al 35% rispetto al basale alla settimana 48 era del 28,5% nel gruppo di trattamento rispetto allo 0% nel gruppo di controllo (P<0,0001).Inoltre, ruxolitinib ha anche ridotto i sintomi generali e migliorato significativamente la qualità della vita nei pazienti.Sulla base dei risultati di questi due studi clinici,ruxolitinibè diventato il primo farmaco approvato dalla FDA statunitense per il trattamento di pazienti con MF.