Il 29 giugnoAnnunciato Intercept Pharmaceuticalsdi aver ricevuto una nuova domanda di farmaco completa dalla FDA statunitense in merito al suo FXR agonista acido obeticolico (OCA) per la fibrosi causata da steatoepatite non alcolica (NASH) Lettera di risposta (CRL).La FDA ha dichiarato nel CRL che, sulla base dei dati esaminati finora, ritiene che i benefici attesi del farmaco sulla base degli endpoint di studi di istopatologia alternativa siano ancora incerti e che i benefici del trattamento non superino i potenziali rischi, quindi non sostenere l'approvazione accelerata dell'OCA per il trattamento dei pazienti con NASH che causano fibrosi epatica.

Mark Pruzanski, Presidente e CEO di Intercept, ha commentato i risultati: “Durante il processo di revisione, la FDA non ha mai comunicato informazioni sull'accelerazione dell'approvazione dell'OCA e crediamo fermamente che tutti i dati presentati finora soddisfino i requisiti della FDA e supportino chiaramente il rischio di profitto positivo dell'OCA.Ci scusiamo per questo CRL.La FDA ha gradualmente aumentato la complessità degli endpoint istologici, creando così una barriera molto alta da superare.Finora,OCAè solo in tre fasi chiave.Questa richiesta è stata soddisfatta durante lo studio.Abbiamo in programma di incontrare la FDA il prima possibile per discutere come passare il piano di approvazione sulle informazioni CRL in futuro".

Nella corsa per accaparrarsi il primo farmaco NASH quotato, Intercept è sempre stata in posizione di leadership ed è attualmente l'unica azienda ad aver ottenuto dati positivi sugli studi finali.In quanto potente e specifico agonista del recettore X del farnesoide (FXR),OCAha già ottenuto risultati positivi in ​​uno studio clinico di fase 3 chiamato RIGENERA.I dati hanno mostrato che la NASH da moderata a grave che ha ricevuto dosi elevate diOCATra i pazienti, un quarto dei sintomi della fibrosi epatica dei pazienti è stato significativamente migliorato e la condizione non è peggiorata.

La FDA ha raccomandato a Intercept di presentare ulteriori dati provvisori di efficacia e sicurezza dallo studio REGENATE in corso a supportoIl potenziale dell'OCAha accelerato l'approvazione e ha sottolineato che i risultati a lungo termine dello studio dovrebbero continuare.

SebbeneOCAè stato precedentemente approvato per un'altra malattia epatica rara (PBC), il campo della NASH è enorme.Si stima che la NASH colpisca milioni di persone solo negli Stati Uniti.In precedenza, la banca d'investimento JMP Securities ha stimato che il picco delle vendite dei farmaci Intercept potrebbe raggiungere miliardi di dollari.Colpito da questa cattiva notizia, il prezzo delle azioni di Intercept è sceso di quasi il 40% lunedì a $ 47,25 per azione.Anche i prezzi delle azioni di altre società farmaceutiche che hanno sviluppato la NASH sono diminuiti.Tra questi, Madrigal è sceso di circa il 6% e Viking, Akero e GenFit di circa l'1%.

L'analista di Stifel Derek Archila ha scritto in un rapporto al cliente che il rifiuto era dovuto agli effetti collaterali legati al trattamento che si sono verificati inTest clinici OCA, cioè, alcuni pazienti hanno ricevutotrattamento OCA, il colesterolo dannoso nell'organismo è aumentato, che a sua volta li fa avere una maggiore incidenza di rischio cardiovascolare.Dato che molti pazienti NASH sono già in sovrappeso o soffrono di diabete di tipo 2, tali effetti collaterali possono suscitare la vigilanza delle agenzie di regolamentazione.Secondo i requisiti della FDA per ulteriori dati di test, Intercept potrebbe dover attendere almeno fino alla seconda metà del 2022 per interpretare questi dati.Un'analisi esterna ritiene che un ritardo così lungo possa cancellare parte del precedente vantaggio accumulato da Intercept, consentendo ad altri concorrenti tra cui Madrigal Pharmaceuticals e Viking Therapeutics di avere la possibilità di recuperare il ritardo.